¿Adiós a la ceguera? Avance en células madre
Un trasplante de células madre embrionarias logra regenerar
la visión en pacientes
con ceguera
Las células
madre llevan cerca de tres décadas prometiendo un tratamiento para un
enorme rango de enfermedades. Desde que en 1981 Martin Evans y Matthew Kaufman
lograron cultivar por primera vez en su laboratorio de la Universidad de
Cambridge (Reino Unido) estas células capaces de transformarse en cualquier
tejido especializado, los médicos e investigadores de todo el mundo las ven
como una posible fuente celular para regenerar el miocardio después de un
infarto o para reemplazar aquellas dañadas por el Parkinson, el Alzheimer
o la diabetes, entre muchas otras dolencias.
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En aquella primera
ocasión se trataba de células de ratón, pero, a pesar del tiempo transcurrido
desde entonces y del enorme número de estudios realizados tanto in vitro como
en animales, estas células pluripotenciales aún no se han utilizado con éxito
para tratar ninguna enfermedad humana. Precisamente su enorme plasticidad y su
ilimitada capacidad de autorenovación para formar más células madre han
dificultado su uso terapéutico debido a la posibilidad de que lleguen a formar
tumores o de que se transformen -diferencien- en tipos de células que no se
deseaban obtener.
Pero ese muro
científico está a punto de ser derribado. Una investigación realizada en EEUU
por uno de los grupos líderes mundiales en medicina regenerativa acaba de
demostrar que ya es posible obtener células madre, diferenciarlas en el tipo
celular deseado y trasplantarlas a un paciente humano para tratar una
enfermedad sin que éste las rechace ni generen problema alguno. En otras palabras,
es posible usar esta técnica sin temor a que estas células causen tumores o
rechazos.
El trabajo,
liderado por Robert Lanza, director científico de Advanced Cell Technology, no
sólo ha demostrado la seguridad del uso terapéutico de las células madre, sino
que también ha logrado resultados positivos en el tratamiento de las dos
enfermedades oculares que suponen la primera causa de ceguera en los países
desarrollados.
La receta química
Los autores del
estudio, publicado hoy en la revista The Lancet, utilizaron células madre
embrionarias humanas para tratar a 18 personas afectadas por un trastorno en la
retina. Nueve de ellas padecían degeneración macular vinculada a la edad y las
otras nueve distrofia macular de Stargardt.
En este caso se
trataba de un ensayo clínico en fase 1, es decir, que sólo se trataba de
demostrar la seguridad de su uso en humanos. Y por ese motivo se realizó el
estudio tan solo en 18 personas, un número insuficiente para valorar
adecuadamente su validez como terapia médica. Pero, aún así, el equipo de Lanza
quiso extraer también conclusiones sobre el éxito del uso de células madre para
mejorar la visión de los pacientes. Y, al margen de la estadística, los resultados
hablan por sí solos: 10 de ellos mejoraron sustancialmente su agudeza visual,
siete no sufrieron cambio alguno o mejoraron muy poco y uno de ellos empeoró su
visión.
El trabajo
científico arrancó con la obtención de células madre a partir de un embrión
humano sobrante de un proceso de fertilidad. Después, lograron encontrar la
receta química, los factores de crecimiento, que provocan que las células
pluripotenciales se transformen en las células deseadas. En este caso, las del
epitelio pigmentario de la retina, aquellas que protegen a los fotoreceptores,
las células que permiten la visión. El último paso es el trasplante de las
células ya diferenciadas a la retina del paciente para comprobar si se integran
en el tejido y realizan su función. Y así fue en la mayoría de los casos.
Ambas enfermedades
oculares provocan la muerte de este epitelio de la retina y como consecuencia
también la de los fotoreceptores, lo que provoca la ceguera. Por eso es
importante, señalan los autores, tratar en los primeros estados de la
enfermedad y con el número adecuado de células. Lanza y su equipo probó con
dosis de 50.000, de 100.000 y de 150.000 células. «El número de pacientes del
estudio fue demasiado pequeño para sacar cualquier conclusión referente a la
mejor dosis para lograr una mejora en la visión, pero hemos visto los mayores
avances con las dosis de células más elevadas», asegura a EL MUNDO Robert
Lanza.
- Los oculistas y
doctores relacionados con la visión señalan que no es casualidad que el primer
uso terapéutico en humanos se haya aplicado en un trastorno que afecta a los
ojos, ya que estos órganos están muy aislados del sistema inmune y eso reduce
el riesgo de rechazo. «Se están sentando las bases de cómo vamos a poder
regenerar tejidos que antes era imposible siquiera imaginar», explica la
doctora Anniken Burés, del Departamento de Retina del Instituto de Microcirugía
Ocular de Barcelona.
- Durante años, el
uso de células procedentes de embriones humanos despertó un gran debate ético
mundial, pero sobre todo en EEUU, donde la Administración Bush prohibió en 2001
que se usaran fondos públicos para investigar con esta técnica. En los últimos
años las técnicas médicas han avanzado mucho y ya es posible -gracias al
trabajo del Nobel Shinya Yamanaka- reprogramar células adultas para obtener
células madre. Pero también se pueden extraer células de un embrión sin
destruirlo.
"Tanto las
células embrionarias como las pluripotenciales inducidas a partir de células
adultas pueden funcionar bien, ya que el protocolo de diferenciación para
obtener células del epitelio pigmentario de la retina es el mismo para ambos
tipos de células madre", explica Robert Lanza. "Pero es importante
señalar que ambas técnicas pueden llevarse a cabo sin destruir ningún embrión",
sentencia.
Un pionero de la
medicina del futuro
Robert Lanza
(Boston, 1956) cuenta que ya alteraba casi como un juego la genética de
gallinas y pollos en el garaje de su casa familiar antes incluso de terminar el
instituto. Por supuesto, apenas aterrizó en la Universidad de Pennsylvania
llamó inmediatamente la atención de los investigadores de la Escuela de
Medicina de la Universidad de Harvard, que vieron en él un valor seguro de cara
al futuro. Y no se equivocaban. En los primeros pasos de su carrera científica,
Lanza se situó como una referencia mundial en el campo de la clonación y la
investigación del uso terapéutico de las células madre. Uno de sus primeros
éxitos sonados fue la clonación de embriones humanos y después continuó con la
clonación de animales amenazados. En la actualidad, dirige el equipo científico
de la compañía biotecnológica Advanced Cell Technology y es uno de los
científicos estrella en EEUU. No en vano, en 2014 fue elegido como una de las
100 personas más influyentes del mundo por la revista TIME. Uno de sus rivales
científicos más brillante, Anthony Atala, del Instituto de Medicina
Regenerativa de la Universidad de Wake Forest (EEUU), resume así la importancia
del trabajo de Lanza en un artículo en The Lancet: "Aún queda mucho
trabajo por hacer antes de que las terapias con células madre embrionarias
humanas o con las inducidas vayan más allá de estos primeros ensayos, pero las
bases ya están sentadas".
