¿Adiós a la ceguera? Avance en células madre

Un trasplante de células madre embrionarias logra regenerar la visión en pacientes   con ceguera

Las células madre llevan cerca de tres décadas prometiendo un tratamiento para un enorme rango de enfermedades. Desde que en 1981 Martin Evans y Matthew Kaufman lograron cultivar por primera vez en su laboratorio de la Universidad de Cambridge (Reino Unido) estas células capaces de transformarse en cualquier tejido especializado, los médicos e investigadores de todo el mundo las ven como una posible fuente celular para regenerar el miocardio después de un infarto o para reemplazar aquellas dañadas por el Parkinson, el Alzheimer o la diabetes, entre muchas otras dolencias.

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En aquella primera ocasión se trataba de células de ratón, pero, a pesar del tiempo transcurrido desde entonces y del enorme número de estudios realizados tanto in vitro como en animales, estas células pluripotenciales aún no se han utilizado con éxito para tratar ninguna enfermedad humana. Precisamente su enorme plasticidad y su ilimitada capacidad de autorenovación para formar más células madre han dificultado su uso terapéutico debido a la posibilidad de que lleguen a formar tumores o de que se transformen -diferencien- en tipos de células que no se deseaban obtener.
Pero ese muro científico está a punto de ser derribado. Una investigación realizada en EEUU por uno de los grupos líderes mundiales en medicina regenerativa acaba de demostrar que ya es posible obtener células madre, diferenciarlas en el tipo celular deseado y trasplantarlas a un paciente humano para tratar una enfermedad sin que éste las rechace ni generen problema alguno. En otras palabras, es posible usar esta técnica sin temor a que estas células causen tumores o rechazos.
El trabajo, liderado por Robert Lanza, director científico de Advanced Cell Technology, no sólo ha demostrado la seguridad del uso terapéutico de las células madre, sino que también ha logrado resultados positivos en el tratamiento de las dos enfermedades oculares que suponen la primera causa de ceguera en los países desarrollados.

La receta química

Los autores del estudio, publicado hoy en la revista The Lancet, utilizaron células madre embrionarias humanas para tratar a 18 personas afectadas por un trastorno en la retina. Nueve de ellas padecían degeneración macular vinculada a la edad y las otras nueve distrofia macular de Stargardt.

En este caso se trataba de un ensayo clínico en fase 1, es decir, que sólo se trataba de demostrar la seguridad de su uso en humanos. Y por ese motivo se realizó el estudio tan solo en 18 personas, un número insuficiente para valorar adecuadamente su validez como terapia médica. Pero, aún así, el equipo de Lanza quiso extraer también conclusiones sobre el éxito del uso de células madre para mejorar la visión de los pacientes. Y, al margen de la estadística, los resultados hablan por sí solos: 10 de ellos mejoraron sustancialmente su agudeza visual, siete no sufrieron cambio alguno o mejoraron muy poco y uno de ellos empeoró su visión.

El trabajo científico arrancó con la obtención de células madre a partir de un embrión humano sobrante de un proceso de fertilidad. Después, lograron encontrar la receta química, los factores de crecimiento, que provocan que las células pluripotenciales se transformen en las células deseadas. En este caso, las del epitelio pigmentario de la retina, aquellas que protegen a los fotoreceptores, las células que permiten la visión. El último paso es el trasplante de las células ya diferenciadas a la retina del paciente para comprobar si se integran en el tejido y realizan su función. Y así fue en la mayoría de los casos.

Ambas enfermedades oculares provocan la muerte de este epitelio de la retina y como consecuencia también la de los fotoreceptores, lo que provoca la ceguera. Por eso es importante, señalan los autores, tratar en los primeros estados de la enfermedad y con el número adecuado de células. Lanza y su equipo probó con dosis de 50.000, de 100.000 y de 150.000 células. «El número de pacientes del estudio fue demasiado pequeño para sacar cualquier conclusión referente a la mejor dosis para lograr una mejora en la visión, pero hemos visto los mayores avances con las dosis de células más elevadas», asegura a EL MUNDO Robert Lanza.

• Los oculistas y doctores relacionados con la visión señalan que no es casualidad que el primer uso terapéutico en humanos se haya aplicado en un trastorno que afecta a los ojos, ya que estos órganos están muy aislados del sistema inmune y eso reduce el riesgo de rechazo. «Se están sentando las bases de cómo vamos a poder regenerar tejidos que antes era imposible siquiera imaginar», explica la doctora Anniken Burés, del Departamento de Retina del Instituto de Microcirugía Ocular de Barcelona.

• Durante años, el uso de células procedentes de embriones humanos despertó un gran debate ético mundial, pero sobre todo en EEUU, donde la Administración Bush prohibió en 2001 que se usaran fondos públicos para investigar con esta técnica. En los últimos años las técnicas médicas han avanzado mucho y ya es posible -gracias al trabajo del Nobel Shinya Yamanaka- reprogramar células adultas para obtener células madre. Pero también se pueden extraer células de un embrión sin destruirlo.

"Tanto las células embrionarias como las pluripotenciales inducidas a partir de células adultas pueden funcionar bien, ya que el protocolo de diferenciación para obtener células del epitelio pigmentario de la retina es el mismo para ambos tipos de células madre", explica Robert Lanza. "Pero es importante señalar que ambas técnicas pueden llevarse a cabo sin destruir ningún embrión", sentencia.

Un pionero de la medicina del futuro

Robert Lanza (Boston, 1956) cuenta que ya alteraba casi como un juego la genética de gallinas y pollos en el garaje de su casa familiar antes incluso de terminar el instituto. Por supuesto, apenas aterrizó en la Universidad de Pennsylvania llamó inmediatamente la atención de los investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Harvard, que vieron en él un valor seguro de cara al futuro. Y no se equivocaban. En los primeros pasos de su carrera científica, Lanza se situó como una referencia mundial en el campo de la clonación y la investigación del uso terapéutico de las células madre. Uno de sus primeros éxitos sonados fue la clonación de embriones humanos y después continuó con la clonación de animales amenazados. En la actualidad, dirige el equipo científico de la compañía biotecnológica Advanced Cell Technology y es uno de los científicos estrella en EEUU. No en vano, en 2014 fue elegido como una de las 100 personas más influyentes del mundo por la revista TIME. Uno de sus rivales científicos más brillante, Anthony Atala, del Instituto de Medicina Regenerativa de la Universidad de Wake Forest (EEUU), resume así la importancia del trabajo de Lanza en un artículo en The Lancet: "Aún queda mucho trabajo por hacer antes de que las terapias con células madre embrionarias humanas o con las inducidas vayan más allá de estos primeros ensayos, pero las bases ya están sentadas".